基因編輯技術在基因治療中的應用研究及2020年度化學諾獎解讀

          發布時間 :2020-10-12  閱讀次數 :408

          主講人:李大力  華東師范大學 研究員

                  2020國家杰出青年基金獲得者

                  華東師范大學閔行實驗動物中心主任

                  上海市調控生物學重點實驗室副主任

           間:20201014日下午14:00

           點:上海交通大學閔行校區生命藥學樓樹華報告廳

          主講人簡介:

          李大力,博士,華東師范大學生命科學學院研究員,博士生導師。2007年獲湖南師范大學遺傳學博士學位,畢業后在華東師范大學工作至今?,F為華東師范大學閔行實驗動物中心主任,上海市調控生物學重點實驗室副主任。多年來以基因編輯技術優化改造為基礎,圍繞罕見病的模型構建和基因治療,開展了深入研究,在Nature Biotechnology,Nature Cell Biology和Cell Research等高水平期刊發表論文90多篇,作為課題組長主持科技部重點研發課題,上海市教委重大項目,獲2016年教育部青年長江學者稱號,2018年獲教育部自然科學一等獎等榮譽。

           

          內容簡介:

          目前全球已知罕見病超過7000種,80%以上與基因突變直接相關,其中95%的病種都沒有有效的治療方案,嚴重影響患者健康和生命,給家庭帶來沉重負擔?;蛑委熓沁z傳疾病治療的希望,但是傳統的基因治療方法無法在基因組中定點整合實現突變基因的修復或者外源正?;虻姆€定表達。由于基因治療的特殊性,需要在動物體內評價治療效果,離不開適合的疾病動物模型。我們為此開展了一系列研究。首先利用TALEN和Cas9體系快速構建多種模擬人類遺傳疾病致病突變的小鼠模型,繼而采用基因編輯方法,通過病毒導入Cas9/sgRNA和重組修復模板,在活體小鼠中實現原位修復基因突變,治愈血友病以及包括I型酪氨酸血癥和苯丙酮尿癥等多種肝臟代謝性遺傳疾病。利用腺苷脫氨酶與Cas9蛋白結合而成的ABE系統,高效精確的構建了多種遺傳疾病動物模型,同時對這一系統進行了優化與改造,通過提高編輯效率,拓展編輯窗口,高效改造原有工具無法編輯的位點,為疾病治療提供了新的工具?;蚓庉嫾夹g不但能夠快速構建遺傳疾病模型,驗證致病突變,而且通過定點整合可以安全、穩定表達功能基因,有望實現一次治療終身治愈的療效。   

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          2020年10月

           

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